礼来lepodisiran小干扰RNA疗法2期临床结果积极 治疗遗传性心脏病

　　Lepodisiran是一种在研的小干扰RNA疗法，旨在降低脂蛋白 [Lp]的产生。Lp是遗传性心脏病的危险因素。在2期ALPACA研究中，在最高测试剂量治疗后的第60天至第180天期间内，lepodisiran使Lp水平平均降低93.9%，达到了研究主要终点。接受lepodisiran 16mg和96mg剂量的参与者在同一时间内，其Lp水平分别降低了40.8%和75.2%。

　　Lepodisiran还达成多项次要终点。在为期近18个月的研究中，所有评估时间点均显示，在接受lepodisiran三个测试剂量的单次或两次给药后，均显示Lp水平的降低。ii该研究设计为在基线天时各给药一次lepodisiran，另设一组在基线时给药lepodisiran 400mg，在第180天给予安慰剂。额外剂量的lepodisiran效果尚未确定。